Alors que le nusinersen est actuellement administré à la dose de 12 mg par voie intrathécale, un nouveau dispositif de traitement avec des doses plus élevées (50 mg et 28 mg) vient d’être autorisé par la Commission européenne.
- Cela fait suite aux résultats de l’essai DEVOTE qui a mis en évidence une amélioration significative de la fonction motrice des participants atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) déjà traités auparavant ou non.
- Ce nouveau protocole de traitement, par voie intrathécale, consiste en deux doses de charges de 50 mg à 14 jours d’intervalle, suivies de doses d’entretien de 28 mg tous les 4 mois.
- En cas de changement, les patients qui recevaient 12 mg recevront une dose de 50 mg, puis les doses d’entretien de 28 mg tous les 4 mois.
Le dossier doit à présent être étudié par les autorités de santé françaises avant d’être commercialisé sur le territoire.
Biogen Receives European Commission Approval for High Dose Regimen of SPINRAZA® (nusinersen) for Spinal Muscular Atrophy. Biogen. Communiqué de presse du 12 janvier 2026.
Voir aussi « SMA : le nusinersen, autorisé en Europe à plus fortes doses »
