Une nouvelle indication de la thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA), en injection intrathécale unique, l’Itvisma, vient d’être autorisée par la FDA (Food and Drug Administration) pour les patients âgés de plus de deux ans uniquement.
- Cela fait suite aux résultats positifs des essais cliniques de phase III STRENGTH et STEER qui ont montré une stabilisation ou une amélioration de la fonction motrice avec ce produit chez les patients plus âgés (2 à 18 ans).
- Le Zolgensma était déjà disponible pour les patients âgés de moins de deux ans, en injection intraveineuse unique.
Ce nouveau produit sera disponible en décembre prochain aux États-Unis. Le dossier est entre les mains de l’Agence européenne du médicament (EMA) qui devrait rendre son avis mi-2026.
Novartis receives FDA approval for Itvisma®, the only gene replacement therapy for children two years and older, teens, and adults with spinal muscular atrophy (SMA). Novartis. Communiqué de presse du 24 novembre 2025.
Voir aussi « SMA : la thérapie génique arrive pour les plus de deux ans aux États-Unis »
