Des cliniciens allemands ont étudié les paramètres respiratoires de 192 patients adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) bénéficiant d’un traitement par nusinersen :
- les patients étaient traités depuis 3,2 ans en moyenne,
- plusieurs spirométries avaient été réalisées dans l’intervalle et ont été corrélées à l’état moteur fonctionnel de chaque patient,
- les paramètres ventilatoires sont restés stables pendant toute la durée du traitement, les pentes de dégradation étant minimes,
- les auteurs n’ont pas pu établir de facteurs discriminants tel que l’âge, le statut ambulatoire ou le type de SMA.
Cette stabilité respiratoire serait surement liée au traitement par nusinersen.
