Dans l’étude de phase I appelée STARFISH, des chercheurs de l’Université de Rochester ont évalué l’innocuité et l’efficacité potentielle d’un traitement combinant une hormone de croissance humaine recombinante (rHGH) et la testostérone chez 20 hommes adultes atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD).
- Les 19 participants qui ont terminé l’étude n’ont pas présenté d’effet indésirable grave ;
- Après 24 semaines de traitement, la distance de marche lors du test des 6 minutes a augmenté de plus de 37 mètres ;
- La masse maigre a progressé de 2,21 kilogrammes, tandis que la masse graisseuse a diminué de 1,3 kilogramme ;
- La force globale a augmenté de 3% ;
- Le poids de la maladie, mesuré par l’index de santé FSHD (FSHD Health Index) était également réduit.
Des essais randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo à plus grande échelle seront nécessaires pour approfondir cette approche thérapeutique prometteuse.
ClinicalTrials.gov : NCT03123913
Voir aussi « FSHD, SMA, déficit en TK2 : Lu pour vous 2025 n°11 »
