À la suite de l’identification d’un patient atteint du syndrome de Kearns-Sayre ayant déclaré des améliorations cliniques notables sous tadalafil, une équipe de recherche hongro-américaine a étudié l’efficacité de cette molécule et du sildénafil, l’un ou l’autre étant administré chez six patients atteints de maladies mitochondriales primaires (MELAS, syndrome de Kearns-Sayre…) hors indication.
- L’analyse des fibroblastes de patients incubés avec le tadalafil ou le sildénafil montre, dans les deux cas, une amélioration de la fonction respiratoire mitochondriale et une normalisation des métabolites cellulaires.
- Les patients examinés après plusieurs mois de traitement présentent une amélioration clinique et/ou une stabilisation durables des symptômes (réduction de la dystonie, amélioration de motricité, meilleure coordination, plus grande force musculaire…),
- Il n’y a pas d’effets indésirables rapportés.
- Ces effets sont positifs, quelles que soit la forme clinique des patients traités, ce qui indique un bon potentiel de repositionnement thérapeutique du tadalafil et du sildénafil dans les maladies mitochondriales.
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