Le NKG-001, un nouveau produit de thérapie génique comportant un vecteur AAV de nouvelle génération (le cceAAV pour covalently closed-end double-stranded AAV), a été testé en intraveineux chez deux enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) et âgés d’un an (avec 2 copies de SMN2) et deux ans (avec 3 copies de SMN2) et déjà traités par nusinersen ou risdiplam.
- Le NKG-001 partage la même séquence génétique que celle utilisée pour le Zolgensma, sauf au niveau terminal (le mITR est remplacé par le TeIN) afin d’augmenter l’efficacité de la transduction mais aussi l’expression du transgène.
- Il a été bien toléré, sans effets secondaires graves.
- Les deux enfants ont montré des améliorations rapides des fonctions motrices.
Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°8 »
