Un essai randomisé, en double aveugle, contre placebo, a été mené chez 13 enfants atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) qui ont reçu en croisé du monohydrate de créatine ou un placebo pendant deux périodes de 12 semaines, séparées par une période sans traitement de 6 semaines.
- Onze participants ont été jusqu’au bout de cet essai.
- Aucune différence significative entre le monohydrate de créatine et le placebo n’a été observé sur le score MFM-32.
- Une amélioration de la distance de marche de 6 minutes (de 27,74 m) et une tendance à l’amélioration du score composite pédiatrique (FSHD‐COM Peds), de la marche/course de 10 m et des mesures d’IRM ont été rapportées.
- Le monohydrate de créatine a été bien toléré par les participants.
Cette étude confirme toutefois que des essais cliniques peuvent être conduits dans la population pédiatrique de FSHD.
Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°7 »
