Malgré des résultats encourageants d’un essai de phase I de la thérapie génique RP-A501 sur la cardiomyopathie dans la maladie de Danon, l’essai de phase II qui avait démarré chez 12 participants a été mis en pause.
- Cela fait suite à l’apparition de complications liées à un syndrome de fuite capillaire chez un des participants occasionnant son décès des suites d’une infection systémique aigue.
- Le laboratoire Rocket Pharmaceuticals, qui développe le produit, travaille de concert avec la Food and Drug Administration (FDA) pour mieux comprendre les causes de cette complication.
Rocket Pharmaceuticals Provides Update on Phase 2 Clinical Trial of RP-A501 for Danon Disease. Communiqué de presse de Rocket Pharmaceuticals du 27 mai 2025.
Voir aussi « Maladie de Danon : point sur la thérapie génique »
