Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammation du muscle dans la myopathie de Duchenne, est désormais autorisé de manière conditionnelle en Europe sous le nom de Duvysat™. Elle concerne :
- les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, ambulants, sous corticothérapie ;
- et nécessite de produire d’autres résultats d’efficacité sur les patients ambulants. En effet, si dans l’essai EPIDYS, le groupe de patients sous givinostat réussit significativement mieux le test des 4 marches (en 1,25 secondes en moyenne contre 3,03 secondes sous placebo), les résultats de fonction motrice et de force sont plus positifs sous givinostat, mais sans différence significative.
En France, le givinostat peut d’ores et déjà être prescrit depuis février 2025 dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel.
La filière Filnemus a communiqué sur son site internet les détails concernant cet accès dérogatoire et précisé la nécessité de colliger les données de suivi sur la plateforme BaMaRa.
Commission européenne, Communiqué de presse, 6 juin 2025
New treatment against Duchenne muscular dystrophy
European medecines agency (EMA, 25 avril 2025)
European medecines agency (EMA)
Liste des spécialités en accès dérogatoire – Givinostat
Agence Nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : autorisation du Givinostat en Europe »
