Des chercheurs nippons ont comparé deux protocoles, japonais et européen, d’administration du nusinersen dans le traitement de l’amyotrophie spinale liée au gène SMN1 (SMA) :
- pour des raisons réglementaires, le protocole japonais ne comporte que deux injections intrathécales de nusinersen comme dose de charge suivies d’injection tous les 6 mois au lieu de tous les 4 mois dans le protocole européen,
- 14 adultes japonais atteints de SMA ont participé à une étude observationnelle qui s’est déroulée sur 39 mois, et comparative (avec une cohorte européenne de référence),
- l’efficacité jugée sur l’évolution de scores fonctionnels (RULM et HFMSE) était comparable chez les patients encore ambulatoires, qu’ils soient japonais ou européens,
- à l’inverse, les injections tous les 6 mois s’avèrent moins efficaces que tous les 4 mois chez les patients non ambulants.
Ces données risquent d’être quelque peu caduques avec les nouveaux protocoles en cours de validation suite à l’étude DEVOTE qui évalue de plus forte doses de nusinersen.
