En lien avec le laboratoire Novartis qui commercialise l’onasemnogene abepavovec ou OA (produit de thérapie génique prescrit dans l’amyotrophie spinale infantile liée à SMN1 ou SMA), des chercheurs néerlandais ont fait une étude comparative des coûts engendrés par les thérapies innovantes (nusinersen versus OA) :
- la population étudiée était des nourrissons nés aux Pays-Bas en un an et atteints de SMA de type I (avec 2 ou 3 copies du gène SMN2),
- plusieurs modèles médico-économiques ont été utilisés, comparant l’OA (injection unique) et le nusinersen (injection intrathécale tous les quatre mois, à vie) ;
- l’OA s’avère moins coûteux que le nusinersen à partir de la 8ème année de traitement,
- avec une perspective de 20 ans de suivi, l’écart serait de 1,5 à 2,9 millions d’euros.
Ces travaux, pour intéressants qu’ils soient, restent toutefois spéculatifs, peu de données étant disponibles sur l’efficacité à long terme de ces deux médicaments.
