L’absence de bénéfice du tamoxifène confirmée chez les patients atteints de DMD non-marchants

Les résultats de la deuxième partie de l’essai du tamoxifène a concerné des patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD) non-marchants, âgés entre 10 et 16 ans et sans traitement corticoïdes depuis au moins six mois

• Dans ce groupe, 8 participants ont reçu du tamoxifène (20 mg/jour) et 6 un placebo pendant un an.
• L’essai international a inclus deux centres français (Garches et Strasbourg).
• Le critère principal n’a pas été atteint : il n’y a eu aucune différence significative de la fonction motrice (score D2 de la MFM) entre le groupe traité et le groupe placebo.

Même s’il est bien toléré, le tamoxifène n’est donc pas recommandé dans le traitement de la DMD.

 

Safety and efficacy of tamoxifen in non-ambulant patients with Duchenne muscular dystrophy: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial (TAMDMD Group B). Henzi BC, Putananickal N, Schmidt S et al. Neuromuscul Disord. 2025 Jan.

 

Voir aussi « DMD : le tamoxifène échoue chez les patients non-marchants également »