Une équipe sud-coréenne a réalisé un essai du 6’-sialyllactose (6SL) dans la myopathie GNE pendant près de deux ans (96 semaines) chez 20 participants âgés entre 24 à 58 ans avec une durée moyenne de leur maladie de 8,6±5,1 ans :
- sept participants ont reçu 3g/j de 6SL (faible dose), sept autres 6g/j (forte dose) et six autres le placebo pendant trois mois avant de recevoir pour trois d’entre eux la faible dose de 6SL et les trois autres la forte dose.
- le taux d’acide sialique libre était significativement augmenté à 12 semaines chez les participants sous 6SL, tandis que celui de l’acide sialique lié à la membrane des globules rouges n’a été significativement augmenté au bout de trois mois que dans le groupe recevant la forte dose.
- le 6SL a été bien toléré avec quelques effets secondaires gastro-intestinaux (diarrhée, constipation) ou à type de céphalées intermittentes dans les six premières semaines.
- Si la force musculaire ne montraient pas de différence entre les trois groupes après 12 semaines, la force des muscles proximaux des participants sous forte dose avaient tendance à augmenter à 96 semaines, et ce dès la 48ème semaine pour l’abduction d’épaule et la flexion du coude.
- un score composite de la force des membres supérieurs n’a pas montré d’amélioration significative, tandis que celui des membres inférieurs a montré une tendance à l’amélioration tant sous faible dose que sous forte dose, dose pour laquelle elle atteint le seuil de significativité.
- il n’y a eu aucune diminution de la fraction graisseuse de la partie moyenne de la cuisse et du mollet à l’IRM au cours des 12 premières semaines dans les trois groupes de participants. Globalement, l’augmentation de fraction graisseuse a été stabilisée, aussi bien par la faible que par la forte dose de 6SL dans la dernière partie de l’étude sauf pour le compartiment antérieur de la cuisse ;
- un essai randomisé contre placebo chez 11 patients pendant 48 semaines confirme les tendances biologiques (re-sialylation des globules rouges) et de l’IRM (tendance au ralentissement de la dégénérescence graisseuse à partir de la 24ème semaine) dans le groupe sous 6g/j de 6SL.
Pour les auteurs, ces modifications suggèrent un potentiel bénéfice du 6SL à long terme dans la myopathie GNE.
Voir aussi « Myopathie GNE : le 6’-sialyllactose tend à améliorer les choses »
