Alors que plusieurs essais cliniques se poursuivent dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, de nouveaux résultats ont été partagés.
- Essai DEVOTE, testant de plus fortes doses (50/28 mg) du Spinraza qu’actuellement (12 mg) : bénéfices cliniques des plus fortes doses chez les patients déjà traités ou naïfs de traitement. La dégénérescence des motoneurones, qui se traduit par la réduction de neurofilaments dans le plasma, s’avère plus lente.
- Essai STEER, évaluant le Zolgensma en intrathécale chez plus de 100 patients atteints de SMA de type II, âgés entre 2 et 18 ans, capables de s’asseoir mais pas de marcher seuls, et naïfs de tout traitement : augmentation du score HFMSE et bonne tolérance du produit à un an de traitement.
- Essai SMART, analysant les effets du Zolgensma en intraveineux chez des enfants symptomatiques, pesant entre 8,5 à 21 kg et pour certains déjà traités par une autre thérapie innovante : après un an, le traitement a été bien toléré et efficace pour stabiliser ou améliorer leur fonction motrice.
- Essai RAINBOWFISH, évaluant l’Evrysdi chez 23 nourrissons de moins de 6 semaines traités en présymptomatiques : après deux ans de traitement, tous peuvent s’asseoir ; ils sont capables de marcher seul pour 100% de ceux avec 3 copies de SMN2 et 60% avec 2 copies. Tous sont en mesure de s’alimenter par voie orale et de déglutir. Aucun n’a recours à une ventilation permanente.
- Essai JEWELFISH, testant la sécurité d’utilisation, la tolérance et la pharmacocinétique de l’Evrysdi chez des patients déjà traités par Spinraza, Zolgensma, olésoxime ou RG7800 : médicament bien toléré et présence de protéine SMN dans le sang au bout de deux ans de traitement.
- Essai RESILIENT, analysant l’association du taldefgrobep alfa chez des patients atteints de SMA traités avec une des trois thérapies innovantes : au terme d’un suivi d’un an, le critère principal d’évaluation de l’essai (augmentation du score de la MFM-32 comparé au groupe placebo) n’a pas été atteint.
- Essai SAPHIRRE, testant l’association de l’apitegromab avec le Spinraza ou l’Evrysdi dans la SMA de type II ou III : au bout d’un an de traitement, amélioration de la fonction motrice versus placebo.
Voir la page des Essais cliniques dans la SMA en cours ou en préparation en France
New Higher Dose Nusinersen Efficacy and Safety Data Presented at World Muscle Society Congress, Highlight Potential to Maximize Benefit of Nusinersen in SMA. Biogen. Communiqué de presse du 8 octobre 2024.
Novartis intrathecal onasemnogene abeparvovec Phase III study meets primary endpoint in children and young adults with SMA. Novartis. Communiqué de presse du 30 décembre 2024.
Majority of children with spinal muscular atrophy (SMA) treated with Roche’s Evrysdi are able to sit, stand and walk independently, two-year data demonstrate. Roche. Communiqué de presse du 14 octobre 2024.
Biohaven Provides Update on Taldefgrobep Alfa Development Program for Spinal Muscular Atrophy and Obesity. Biohaven. Communiqué de presse du 25 novembre 2024.
Scholar Rock Reports Apitegromab Meets Primary Endpoint in Phase 3 SAPPHIRE Study in Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA). Scholar Rock. Communiqué de presse du 7 octobre 2024.
Voir aussi « SMA : de nouveaux résultats d’essais cliniques »
