Des cliniciens allemands ont compilé les données de la littérature dans le but de juger l’efficacité et la tolérance du vamorolone, un corticoïde de synthèse de nouvelle génération récemment autorisé en Europe et aux États-Unis pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- les données de 210 patients atteints de DMD et traités par vamorolone à la dose de 2 mg/kg/jour ou de 6 mg/kg/jour ont été rassemblées et analysées,
- l’efficacité du produit sur les tests chronométrés (vitesse d’ascension de 4 marches, temps mis pour se relever du sol) se confirme, a fortiori à la dose la plus élevée,
- le vamorolone semble moins impacter négativement la croissance staturale que les autres stéroïdes mais ne prémunit pas contre la prise de poids ni contre la résistance à l’insuline.
Malgré ces résultats encourageants, les auteurs soulignent l’absence de validation externe des données et d’éléments objectifs permettant d’apprécier l’effet à long terme de cette nouvelle médication.
