La recherche clinique dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1 – DM1) bénéficie actuellement d’un nouvel élan positif, auquel participe pleinement la France :
- De nouveaux résultats prometteurs de l’essai ACHIEVE de phase I/II évaluant le DYNE-101 ont été annoncés par communiqué de presse. Ils confirment les tendances présentées dans les précédents communiqués telles que l’amélioration de la force musculaire et du score Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) et la diminution de la myotonie. Le recrutement de nouveaux participants est prévu, y compris en France.
- Les inclusions ont démarré en décembre 2024 pour deux nouveaux essais cliniques, l’essai HARBOR de phase III évaluant l’AOC 1001 (Del-desiran) et l’essai ArthemiR de phase I/II évaluant l’ATX-01. Seul un petit nombre de patients déjà présélectionnés est prévu en France dans ces deux essais.
Dyne Therapeutics Reports New Clinical Data Showing Compelling Impact on Multiple Measures of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) – Dyne Therapeutics – Communiqué de presse du 10 janvier 2025
Voir aussi « Une montée en puissance des essais dans la DM1 »
