Des chercheurs néerlandais ont conçu un protocole de suivi de patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) afin de mieux connaitre l’histoire naturelle de cette maladie :
- 154 patients symptomatiques et confirmés en biologie moléculaire ont été inclus dans l’étude,
- l’âge médian de la cohorte était de 51 ans,
- une batterie de tests et de scores fonctionnels (MFM, test de 6 minutes de marche, testing manuel, etc.) a été utilisée,
- une baisse faible, mais statistiquement significative, a pu être objectivée au bout de cinq d’observation.
L’évolution de la maladie étant toutefois minime sur cinq ans, les outils utilisés dans l’étude ne semblent pas adaptés pour les essais cliniques dont la durée est le plus souvent de deux ans, suggérant un allongement de la durée des essais ou de nouvelles évaluations des résultats.
