Médicament ciblant le saut d’exon 53 du gène DMD autorisé aux États-Unis et au Japon, le viltolarsen a été évalué pendant 48 semaines (80mg/kg/semaine) chez 10 patients marchants et 10 non-marchants atteints de DMD et âgés de 8 ans et plus, dans l’essai Galactica53. Les résultats comparés à ceux de patients atteints de DMD issus d’une cohorte externe et non traités montrent que :
- la capacité vitale forcée se maintient ou s’améliore ; elle dépasse le seuil des 50 % pour presque tous les patients des deux groupes (9 sur 10 dans les deux cas). L’amélioration moyenne est de 8,3 % pour les patients marchants (+1,2 % chez les contrôles) et de 1,6 % chez les non-marchants (-3,2 % chez les contrôles).
- chez sept patients non-marchants sur 10, la capacité à la toux se maintient au-dessus de 160 L/min et pour trois d’entre eux, le traitement a permis sa remontée jusqu’à ce seuil. Six patients marchants sur 10 se maintiennent aussi à ce seuil. Le gain moyen de capacité à la toux est de 22,6 L/min chez les patients marchants (+1,8 chez les contrôles) et 56,7 L/min chez les non-marchants (+15,1 L/min chez les contrôles).
- le score moteur des membres supérieurs (échelle PUL) se maintient dans les deux groupes.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°16 »
