Des cliniciens français rapportent la mise au point et les résultats d’un protocole de suivi de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) et traités par thérapie génique (onasemnogene abeparvovec ou Zolgensma®) :
- 23 enfants atteints de SMA dont 19 avec un type I, 3 avec un type II et un présymptomatique ont été inclus dans cette étude observationnelle,
- un appareil permettait de calculer les unités de mesure inertielles (IMU) de plusieurs articulations cibles (poignets, coude et chevilles) en fonction des mouvements de l’enfant couché sur le dos, d’abord spontanément puis en présence d’un jouet,
- l’évaluation s’est déroulée à intervalles réguliers (M0, M1, M3, M6, M12, M18 et M24) et a permis d’objectiver des améliorations dans le domaine de la motricité, surtout au niveau du capteur des coudes, témoignant ainsi de l’efficacité du Zolgensma®.
Une telle approche pourrait s’intégrer dans les essais thérapeutiques en cours de développement pour la SMA.
