Une équipe germano-américaine et une sino-américaine ont publié, à un mois d’intervalle, la preuve de concept d’une stratégie de thérapie génique conduisant à l’expression d’une dystrophine pleine longueur dans le muscle squelettique et le muscle cardiaque de souris mdx. Cette méthode s’appuie sur le trans-épissage protéique médié par des intéines.
- Elle utilise une triple administration via un AAV à fort tropisme musculaire (AAVMYO, MyoAAV4A) de trois fragments du gène DMD liés à des paires orthogonales d’intéines séparées.
- Elle nécessite des doses d’AAV plus faibles que celles utilisées dans les essais cliniques de thérapie génique par microdystrophine.
- Elle améliore significativement la fonction musculaire de souris mdx jeunes mais aussi âgées, et ce plus efficacement qu’avec la thérapie génique par microdystrophine.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : une dystrophine pleine longueur obtenue par thérapie génique »
