Le taxomifène utile pour préserver la fonction cardiaque dans la DMD ?

Les investigateurs de l’essai TAMDMD, destiné à étudier les effets bénéfiques éventuels du tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont réalisé une analyse post-hoc malgré des résultats décevants concernant la fonction motrice :

  • l’essai concernait 79 patients traités, en double aveugle, avec du tamoxifène administré par voie orale,
  • l’analyse des données échocardiographiques disponibles chez 14 d’entre eux (dont 7 traités et 7 sous placebo) a montré une stabilisation de la fonction systolique et de la fraction de raccourcissement dans le groupe traité à 48 semaines d’intervalle.

Ces résultats encourageants ne permettent toutefois pas de conclure de manière définitive mais ils ouvrent la porte à de futurs essais ciblant davantage la fonction cardiaque.

 

Tamoxifen may contribute to preserve cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Henzi BC, Lava SAG, Spagnuolo C et al. Eur J Pediatr. 2024 Jul 3.