Le consortium européen mis en place pour la maladie de Pompe a actualisé ses recommandations concernant l’enzymothérapie substitutive (ERT) dans cette myopathie métabolique. Le grand recul dont on dispose désormais concernant ce traitement, ses bénéfices potentiels et ses résultats en vie réelle a été pris en compte, tout comme l’arrivée de thérapies alternatives (et/ou de nouvelle génération).
Trois thèmes en particulier ont été abordés par les experts,
- quand commencer à traiter (S pour start),
- quand et comment se tourner vers un traitement alternatif (S pour switch),
- et surtout, quand et sur quels critères, arrêter une ERT (S pour stop).
Nul doute que ce travail de consensus aidera les praticiens de terrain à mieux gérer les ERT en pratique courante.
