Des chercheurs brésiliens ont compilé les données de la littérature concernant un des trois médicaments innovants destinés à traiter les enfants atteints d’amyotrophie spinale de de type 1 (SMA1). L’onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) est le premier produit de thérapie génique disposant d’une AMM dans cette indication :
- les auteurs ont retenu quatre publications correspondant à trois essais cliniques (START, STR1VE-US et STR1VE-EU) dont aucun n’était comparatif,
- avec un recul de 12 mois minimum, le taux de survie des nourrissons traités était de 97,56 %,
- le score de CHOP-INTEND était supérieur ou égal à 40 chez 87,28 % des enfants,
- un peu plus de la moitié d’entre eux a présenté des effets indésirables en rapport avec le traitement.
Même si l’efficacité du Zolgensma® est bien confirmée, le risque de complications liées à cette thérapie d’un genre nouveau et le manque de recul de ces études constituent des points d’attention.
