L’essai d’escalade de doses a évalué les effets d’une injection intrathécale unique de quatre doses croissantes du scAAV9/JeT-GAN chez 14 malades âgés de plus de six ans et atteints de neuropathie à axones géants liée au gène GAN.
- Il y a eu très peu d’effets secondaires graves attribuables au traitement, durant les cinq ans et demi en moyenne de suivi de l’essai.
- Une des doses testées a entrainé un ralentissement significatif de l’atteinte musculaire mesuré par la MFM-32.
- Une restauration partielle de la réponse sensitive des membres supérieurs a été observée chez six participants, six à 24 mois après le traitement.
Voir aussi « Neuropathie à axones géants : un essai de thérapie génique encourageant. »
