Plusieurs laboratoires développent des enzymes recombinantes pour le traitement de la maladie de Pompe : Sanofi-Genzyme déjà à l’origine du premier traitement commercialisé, le Myozyme, a mis au point un nouveau traitement, le Nexviadyme® tandis qu’Amicus Therapeutics a développé un traitement associant une enzyme recombinante (Pombiliti®) et une molécule chaperonne (Opfolda®).
- En s’appuyant sur les données du registre international (plus de 300 patients atteints de la forme congénitale), l’équipe du Pr Priya Kishnani (États-Unis) a montré qu’augmenter les doses de Myozyme améliore la survie et retarde la mise en place de la ventilation assistée.
- Une nouvelle analyse des résultats de l’essai COMET évaluant le Nexviadyme dans la forme tardive de la maladie montre la supériorité de ce produit sur le Myozyme pour stabiliser la capacité vitale à condition d’exclure un patient dont l’atteinte respiratoire était liée à un asthme et à une BPCO. Cette tendance est confirmée par une autre étude, en vie réelle, auprès de 15 patients suivis par l’équipe du Pr Kishnani.
- Les résultats sur quatre ans de l’essai ATB200-02 évaluant un traitement associant deux molécules, Pombiliti et Opfolda, chez 29 participants attestent d’une amélioration du test de marche de six minutes et d’une stabilisation de la capacité vitale.
Des démarches sont en cours pour commercialiser en France ces nouveaux traitements, le Nexviadyme disposant d’une autorisation d’accès précoce et l’association de Pombiliti et Opfolda d’une autorisation européenne de mise sur le marché.
Voir aussi « Maladie de Pompe : où en sont les traitements par enzymothérapie ?»
