De nouveaux résultats en vie réelle du Zolgensma chez 99 des enfants atteints de SMA de type I, dont 21 âgés de plus de 2 ans et 7 pesant plus de 13,5 kg, collectés dans les six centres du Royaume-Uni habilités à administrer le produit de thérapie génique montrent :
- la bonne tolérance du produit et son efficacité sur les fonctions motrices chez les enfants plus âgés jusqu’à 7 ans) et plus lourds (jusque 20 kg),
- une corrélation entre le poids du patient et la durée du traitement par corticoïdes d’une part, l’hépatotoxicité d’autre part, deux paramètres à surveiller attentivement avant et après le traitement.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°3 »
