Le 15 septembre 2023, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’était prononcé en défaveur du renouvellement de l’AMM du Translarna (ataluren) dans la myopathie de Duchenne (DMD). Développé par le laboratoire PTC Therapeutics, le médicament bénéficiait jusqu’à présent, dans la DMD, d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle accordée par l’EMA, pour les patients ayant une mutation « non-sens » du gène DMD et capables de marcher.
À la suite d’une demande déposée par le laboratoire, le CHMP a réexaminé les données mais a réitéré sa recommandation de non-renouvèlement de l’AMM. Cet avis annoncé par l’EMA le 26 janvier dernier s’appuie sur les résultats de l’essai de phase III confirmatoire et ceux d’une étude qui compare les données du registre STRIDE et celles du registre du CINRG, associés à tous ceux collectés depuis 10 ans. Les experts du CHMP estiment que les données sont complètes et concluent à un rapport bénéfice-risque du Translarna négatif.
La Commission européenne devrait se prononcer à son tour d’ici deux mois. Dans l’attente de cette décision, les patients français continueront à avoir accès au traitement sans changement ; mais il est trop tôt pour connaitre les modalités opérationnelles qui seront appliquées en France après celle-ci.
EMA confirms recommendation for non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna. EMA, Communiqué de presse du 26 janvier 2024
CHMP Issues Negative Opinion for Renewal of Conditional Marketing Authorization for Translarna™ (ataluren) Following Re-examination Procedure. PTC Therapeutics, Communiqué de presse du 25 janvier 2024
Voir aussi : « DMD : l’EMA maintient son avis négatif sur le Translarna »
