Les endonucléases ARCUS développées par la société Precisions BioSciences (Durham, États-Unis) sont, à la différence des nucléases ZNF ou des TALENS, des composants protéiques uniques, ce qui leur permet notamment d’être intégrées dans un AAV9. L’endonucléase mitoARCUS a été spécifiquement développée pour éliminer les mutations de l’ADN mitochondrial m.3243A>G responsables de plus de 80% des syndromes de MELAS.
Testée sur une lignée cellulaire et sur une tumeur greffée à une souris, l’endonucléase mitoARCUS s’avère efficace pour inverser l’hétéroplasmie en faveur de l’ADN mitochondrial normal et améliore la fonction des mitochondries, sans modification nucléaire hors cible.
Voir aussi « MELAS : sur la piste d’une thérapie génique ciblée »
