Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER ne confirment pas l’efficacité du PXT 3003 dans la CMT 1A

Le PXT 3003 est un candidat médicament développé par la société Pharnext. Il a déjà fait l’objet de deux essais cliniques, démarrés en 2010 et 2015 et d’un essai international de phase 3 entre 2021 et 2023, notamment en France. Ses résultats préliminaires en ont été annoncés par communiqué de presse en décembre 2023.

• Le score ONLS aurait été amélioré à la fois chez les malades ayant reçu le PXT 3003 et ceux ayant reçu le placebo.
• Le traitement est bien toléré.

Il ne s’agit pour le moment que de résultats préliminaires, Pharnext déclarant continuer à les analyser de manière plus approfondie.

 

Pharnext fait le point sur les premiers résultats de l’étude clinique pivot de Phase III (essai PREMIER) de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A – Pharnext – communiqué de presse du 11 décembre 2023.

 

Pharnext annonce son intention de préparer des dossiers d’enregistrement et d’autorisation de mise sur le marché de PXT3003, son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A – Pharnext – communiqué de presse du 19 décembre 2023.

 

Voir aussi « CMT 1A : le PXT 3003 moins efficace qu’espéré »