Des chercheurs américains ont analysé les causes du décès d’un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgé de 27 ans, et ayant participé au premier essai utilisant le système CRISPR-Cas9 à des fins thérapeutiques dans cette maladie :
- le patient avait bénéficié d’une injection unique par voie intra-veineuse d’un produit d’édition génomique médié par un AAV9 à la dose de 1×1014 vecteur-génome par kilo de poids,
- au bout du sixième jour post-injection, une défaillance cardiaque puis respiratoire a été notée et a conduit à son décès deux jours plus tard,
- sur la base d’examens complémentaires, les auteurs incriminent plus une réaction immunitaire innée qu’une réponse dirigée contre le transgène ou le système CRISPR-Cas9 lui-même.
