Un traitement par 5 mg de tofacitinib deux fois par jour a été évalué chez 13 enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante chronique et âgés 2,2 à 19,6 ans :
- il a fait chuter le nombre moyen de poussées d’ossification hétérotopique de 10 dans les 12 mois précédant la mise en route du traitement à 0 dans les 24 mois qui ont suivi.
- trente et un pour cent des patients ont présenté une amélioration de la mobilité des grosses articulations.
- au bout de deux ans, les traitements anti-inflammatoires non stéroïdiens ont été fortement diminués et les corticoïdes totalement arrêtés.
- le traitement a été bien toléré sans effet secondaire sévère.
Voir aussi « Fibrodysplasie ossifiante chronique : le tofacitinib s’avère efficace et bien toléré »