Les résultats de l’essai international REACH-CDM auprès de 56 jeunes âgés de 6 à 16 ans et atteints de la forme congénitale de la dystrophie myotonique de type 1 ont été annoncés par communiqué de presse le 6 septembre 2023.
- Le critère principal d’évaluation, l’échelle « Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale » n’a pas été atteint.
- Une diminution significatives des enzymes CPK a été mesurée chez les enfants traités par l’AMO-02 ainsi que de meilleures performances au test de marche pendant 10 minutes pour les capacités fonctionnelles et au test de vocabulaire en image Peabody, pour les capacités cognitives.
AMO Pharma announces affirming data from REACH-CDM clinical trial for AMO-02 in treatment of myotonic dystrophy AMO Pharma, communiqué de presse du 6 septembre 2023
Voir aussi « Maladie de Steinert : des résultats en demi-teinte pour l’AMO-02 »
