Des phénomènes d’hypersensibilité de nature diverse se rencontrent chez certains patients atteints de maladie de Pompe à début tardif bénéficiant d’une enzymothérapie substitutive (ERT) par voie veineuse. Le consortium français en charge de cette myopathie qui compte des cliniciens de l’Institut de Myologie a compilé les cas documentés d’intolérance à l’ERT à partir des données du Registre français de la maladie de Pompe :
- un peu plus de 10 % des 115 patients traités en France entre 2006 et 2020 ont présenté ce type d’épisodes, ce qui est loin d’être négligeable,
- cette intolérance ne se manifeste pas immédiatement (le premier épisode intervient en moyenne au bout de 15 mois),
- dans la plupart des cas, des solutions ont été mises en place (soit en aménagement le protocole d’administration, soit en mettant en place une véritable désensibilisation) permettant une reprise de l’ERT.
