Le Translarna (ataluren) développé par le laboratoire PTC Therapeutics bénéficiait jusqu’à présent d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans la myopathie de Duchenne, accordée par l’EMA, pour les patients ayant une mutation « non-sens » du gène DMD, âgés de 2 ans et plus, capables de marcher.
Le 15 septembre 2023, le CHMP a recommandé de ne pas renouveler cette AMM. Cet avis repose sur l’analyse de l’ensemble des données fournies par PTC Therapeutics issues des essais de phase II et III, d’autres études de sous-groupe demandées par le CHMP, et du registre STRIDE, qui montrent notamment que :
- l’efficacité du médicament n’est pas confirmée sur la distance de marche sur un sous-groupe de patients ayant une diminution progressive de la capacité à la marche, après 18 mois de traitement par le translarna comparé à un placebo ;
- les résultats au sens large n’ont pas confirmé les effets observés dans l’étude initiale qui a soutenu l’AMM ;
- même si les données en vie réelle (registre STRIDE) ont apporté des résultats sur la préservation de la marche, les bénéfices du translarna n’apparaissent pas clairement, en particulier en raison de problèmes de méthodologie de comparaison indirecte des populations traitées ou non.
Tandis que l’avis définitif de la commission européenne sur la poursuite ou l’arrêt de l’AMM est attendue au cours du premier trimestre 2024, le laboratoire PTC Therapeutics doit soumettre une demande de réexamen au CHMP.
Dans l’immédiat, en France, les patients qui reçoivent l’ataluren pourront continuer à en bénéficier au moins jusqu’à cette date.
EMA recommends non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna
EMA, Communiqué de presse du 15 septembre 2023
CHMP Delivers Opinion on Translarna™ for Conversion to Full Authorization
PTC Therapeutics, Communiqué de presse du 15 septembre 2023
Voir aussi : « DMD : vers un arrêt de commercialisation du translarna ? »
