Les résultats de la première des trois parties de l’essai DEVOTE évaluant de plus fortes doses de Spinraza® (nusinersen) ont été publiés :
- cette première partie a concerné six patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), âgés de 6 à 12 ans, et dont les symptômes sont apparus après l’âge de 6 mois, suivis sur 10 mois,
- elle a évalué la dose de 28 mg de Spinraza® (nusinersen), reçue à J1, J15, J29 puis J149 et J269,
- elle a mis en évidence une bonne tolérance au traitement par tous les participants (les effets secondaires sont liés à la ponction lombaire) et une efficacité sur la fonction motrice, qui s’est améliorée ou stabilisée (même si cela ne faisait pas partie des critères d’évaluation de cette partie de l’essai).
Les deux autres parties de l’essai, l’une, en double aveugle, qui compare 50 mg puis 28 mg versus 12 mg, l’autre en ouvert testant 50 mg puis 28 mg, sont en cours.
Voir aussi « SMA et essai DEVOTE : une première partie concluante »
