Les résultats de l’essai international MMPOWER-3 évaluant la tolérance et l’efficacité de l’élamipretide sous-cutané en double aveugle contre placebo chez 218 adultes atteints de myopathie mitochondriale primaire ont été publiés :
- la majorité des participants (74%) avait une mutation de l’ADN mitochondrial, les autres de l’ADN nucléaire ;
- l’élamipretide sous cutané pendant 6 mois a été bien toléré ;
- ni le gain de distance parcourue au test de 6 minutes de marche, ni l’amélioration du score total de fatigue du PMMSA (Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment) au bout de 6 mois, les deux critères principaux de l’essai, n’étaient significativement différents sous élamipretide ou sous placebo ;
- cependant, une analyse post-hoc a montré une amélioration significative du test de marche de 6 minutes des participants présentant une mutation de l’ADN nucléaire ;
- l’essai NuPower, actuellement en cours, évalue l’efficacité de 48 semaines d’élamipretide sous-cutané chez 130 participants présentant une myopathie mitochondriale primaire associée à une mutation de l’ADN nucléaire.
Depuis mai 2022, l’élamipretide a le statut de médicament orphelin pour les syndromes de déplétion de l’ADN mitochondrial myopathiques en Europe
Voir aussi « Myopathie mitochondriale primaire et élamipretide : des résultats en demi-teinte »
