Deux équipes de recherche se sont intéressées à réduire la réponse immunitaire dirigée contre le vecteur ou contre le produit du transgène qui limite l’efficacité de la thérapie génique et empêche sa ré-administration :
- l’équipe de Giuseppe Ronzitti (Généthon) a développé une approche de thérapie génique utilisant un vecteur dérivé d’un AAV9 ciblant les muscles (et limitant l’adressage vers le foie), un promoteur hépatique et le gène GAA ; elle permet d’améliorer la force musculaire des souris traitées et d’induire une immunotolérance grâce à une faible production hépatique de GAA ;
- l’équipe de Priya Kishnani a mis au point un traitement immunosuppresseur efficace associant bortezomib et rituximab administré avant ré-injection d’un produit de thérapie génique à des souris modèles de la maladie de Pompe.
Voir aussi « Thérapie génique de la maladie de Pompe : comment contrer la réponse immunitaire ?»
