Des spécialistes d’économie de la santé associés au laboratoire pharmaceutique PTC Therapeutics ont conduit une analyse critique de la littérature médicale concernant les interventions à visée curative à un âge précoce dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- 12 publications regroupant les données de 1 623 patients atteints de DMD ont été retenues, dont deux françaises ;
- les niveaux de preuve s’avèrent faibles pour ce qui concerne l’usage précoce des stéroïdes, tant pour la prolongation de la marche que pour le bénéfice escompté au niveau cardio-respiratoire,
- ils le sont encore moins pour l’emploi à titre prophylactique des inhibiteurs de l’enzyme de conversion (IEC), seuls ou associés aux bêta-bloquants ;
- en revanche, les IEC semblent bien augmenter la survie des patients atteints de DMD ;
- la chirurgie tendineuse ou la prescription d’ataluren réalisées précocement n’apportent pas non plus de bénéfice.
