Résultats préliminaires de l’essai FIREFISH qui évalue le risdiplam dans la SMA de type 1

Après un an de traitement par risdiplam (Evrysdi), le critère principal de la deuxième partie de l’essai FIREFISH a été atteint. Et les améliorations obtenues perdurent jusqu’à deux ans de traitement, selon Roche et PTC Therapeutics. Ces deux laboratoires qui développent le risdiplam, une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2.

L’essai FIREFISH est un essai en ouvert, international (qui se déroule aussi en France) et concerne 62 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de 1 à 7 mois. Il se déroule en deux parties : la première d’une durée d’un mois a montré que le risdiplam est bien toléré ; la seconde, toujours en cours, évalue l’efficacité du produit sur deux ans. Des résultats de cette seconde partie, après deux ans de traitement, ont été communiqués :

  • la durée de vie des participants augmente,
  • les besoins de ventilation permanente diminuent,
  • 61% des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes,
  • 63% des nourrissons peuvent maintenir la tête droite,
  • 15% des nourrissons tiennent debout avec un appui.

 

« Roche’s Evrysdi continues to improve motor function and survival in babies with Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) » Laboratoire Roche. Communiqué de presse du 15 avril 2021

 

« Continued Improvements in Motor Milestones in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy After Two Years of Treatment with Evrysdi™ »PTC Therapeutics. Communiqué de presse du 15 avril 2021

 

Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls. Darras BT, Masson R, Mazurkiewicz-Bełdzińska M, et al. N Engl J Med. 2021 Jul 29;385(5):427-435. doi: 10.1056/NEJMoa2102047. PMID: 34320287.