Résultats préliminaires de l’essai FIREFISH qui évalue le risdiplam dans la SMA de type 1

Le critère principal de la deuxième partie de l’essai FIREFISH a été atteint. C’est ce qu’annoncent Roche et PTC Therapeutics, les deux laboratoires qui développent le risdiplam, une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2.

L’essai FIREFISH est un essai en ouvert, international (qui se déroule aussi en France), qui concerne 62 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), âgés de 1 à 7 mois. Il se déroule en deux parties : la première d’une durée d’un mois a montré que le risdiplam est bien toléré ; la seconde, toujours en cours, évalue l’efficacité du produit sur deux ans. Des premiers résultats de cette seconde partie, après un an de traitement, viennent d’être communiqués :

  • 29 % des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes (critère principal),
  • 44% peuvent tenir leur tête droite,
  • 32% parviennent à rouler sur le côté,
  • 5% tiennent debout avec un soutien,
  • 95% sont capables d’avaler,
  • 89% peuvent se nourrir par voie orale,
  • 93% sont encore en vie,
  • 85% n’ont pas eu d’épisodes médicaux intercurrents.

Ces résultats encourageants qui s’ajoutent à ceux de la deuxième partie de l’essai SUNFISH, mené dans la SMA de type 2 et 3, vont appuyer la demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdisplam auprès des autorités de santé américaines dont la réponse est attendue pour mai 2020. Un dossier de demande d’AMM devrait également être déposé courant 2020 en Europe.

 

Voir le communiqué de presse de Roche du 28 avril 2020 : « Roche’s risdiplam shows significant improvement in survival and motor milestones in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) »

 

Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics du 28 avril 2020 : « Confirmatory Part 2 of FIREFISH Demonstrates Survival and Motor Milestones Not Seen in Natural History in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy »