Un essai international de phase II/III d‘un anticorps anti-récepteur de la myostatine, le BYM338, a débuté aux États-Unis dans la myosite à inclusion sporadique. Le BYM338 est un anticorps dirigé contre le récepteur de la myostatine, qui est, elle-même, un inhibiteur de la croissance musculaire. Le BYM338 augmente la masse musculaire et protège le muscle de l’atrophie et de la perte de force chez la souris.En août 2013, la société pharmaceutique Novartis avait annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) avait accordé au BYM338 (Bimagrumab) la désignation d’ « avancée thérapeutique majeure » (breakthrough therapy designation) dans la myosite à inclusion. Cette désignation fait suite aux résultats positifs de l’essai de phase II en double aveugle du BYM338 qui a évalué pendant 2 mois, aux États-Unis, l’efficacité, la tolérance et l’innocuité du BYM338 chez 14 patients atteints de myosite à inclusion. Ces résultats présentés en octobre 2013 au congrès de l’American Neurological Association ont montré que le BYM338 augmente la masse et la force musculaires, sans induire d’effet secondaire. Forte de ces résultats, la société Novartis a débuté en septembre 2013, aux États-Unis, un essai de phase II/III pour évaluer les effets, pendant un an, de trois doses (une forte, une moyenne et une faible doses) de BYM338 par rapport à un placebo chez 240 patients atteints de myosite à inclusion répartis en 4 groupes. La fin de l’essai est prévue pour novembre 2015. Cet essai international devrait inclure des patients en France.
> voir le communiqué de presse de Novartis
> ClinicalTrials.gov : NCT01925209 et NCT01423110
> Résumé de la communication au congrès de l’American Neurological Association
