Un essai de phase Ib évaluant la tolérance et l’innocuité de trois doses croissantes de SMT C1100 chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne a débuté au Royaume-Uni. Le SMT C1100 est une molécule conçue pour augmenter la production d’utrophine dans le muscle, dans le but de compenser la perte de dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire de Becker (BMD). Il a été évalué chez des volontaires sains avec succès dans un essai de phase I. Le 9 décembre 2013, la société pharmaceutique Summit, qui développe cette molécule, a annoncé le démarrage d’un essai de phase Ib du SMT C1100 dans la DMD au Royaume-Uni. Cet essai dans lequel le premier patient vient d’être inclus, a pour but d’évaluer l’innocuité et la tolérance de trois doses de SMT C1100 pendant 10 jours chez 12 garçons atteints de DMD, âgés de 5 à 12 ans. Si les résultats de cet essai s’avèrent encourageants, ils pourraient conduire à un essai de phase II l’année prochaine. Les études de pharmacocinétique du SMT C11000 permettront de déterminer la(les) dose(s) à utiliser lors de l’éventuel essai de phase II.
