Une stratégie de thérapie génique apportant les gènes de micro-dystrophine et de la follistatine restaure la force de souris mdx âgées.La myopathie de Duchenne (DMD), due à des mutations dans le gène codant la dystrophine, entraîne une dégénérescence musculaire. Une piste de thérapie génique dans la DMD consiste à introduire un gène codant une microdystrophine à l’aide d’un vecteur AAV. Mais cette approche n’est pas suffisante pour corriger la faiblesse musculaire des souris mdx. Une autre piste thérapeutique vise à bloquer la voie de signalisation de la myostatine, un inhibiteur de la croissance musculaire qui existe à l’état naturel dans l’organisme, en apportant le gène de la follistatine.Dans un article publié en juillet 2013, une équipe américaine a évalué les effets dans des souris mdx âgées de 2 ans, d’un double traitement de thérapie génique apportant un gène de micro-dystrophine et le gène de la follistatine. Ce traitement a amélioré la force des souris traitées et a protégé leurs muscles des lésions musculaires liées à la contraction.
