L’administration quotidienne d’omigapil dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale de type 1A diminue la fibrose et améliore la fonction respiratoire.La dystrophie musculaire congénitale de type 1A (DMC1A) est due à des mutations dans le gène LAMA2 qui code la laminine α2. Elle est caractérisée par l’apparition de fibrose, du fait d’une augmentation en collagène dans les muscles squelettiques. La fibrose est plus facile a évalué dans le modèle de souris dy2J qui a phénotype modéré et meure tardivement que dans d’autres modèles au phénotype plus sévère. L’omigapil est un anti-apoptotique qui a déjà fait ses preuves chez la souris modèle de DMC en diminuant la sévérité des symptômes et en augmentant leur survie.Une équipe américaine a étudié les effets d’une prise orale quotidienne d’omigapil dans des souris dy2J pendant 17,5 semaines. Les résultats publiés en juin 2013 ont montré une diminution de la fibrose et une amélioration de la fonction respiratoire des souris dy2J traitées. Ils confirment les résultats obtenus dans des souris dyW par une autre équipe et publiés en 2009. Les résultats de ce travail viennent compléter les données précliniques nécessaires à la mise en place d’un essai de l’omigapil chez l’homme. Un essai de phase I en ouvert sur 3 mois est en préparation sur un petit nombre de personnes dans deux centres, un aux États-Unis et un au Royaume Uni.
Omigapil Treatment Decreases Fibrosis and Improves Respiratory Rate in dy(2J) Mouse Model of Congenital Muscular Dystrophy.
Yu Q, Sali A, Van der Meulen J, Creeden BK, Gordish-Dressman H, Rutkowski A, Rayavarapu S, Uaesoontrachoon K, Huynh T, Nagaraju K, Spurney CF.
PLoS One. 2013 (Juin).8(6) : e65468. Doi : 10.1371/journal.pone.0065468. Print 2013.
Voir aussi Premier essai clinique dans les DMC prévu aux USA et au Royaume Uni sur le site AFM-Téléthon.
