La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène codant la dystrophine. Débutant classiquement dans l’enfance, elle est à l’origine d’un déficit moteur prédominant sur les muscles des ceintures et affecte à terme le myocarde et les muscles respiratoires. Les essais cliniques qui ont pour but de préserver la marche le plus longtemps possible font appel à des critères d’évaluation explorant les membres inférieurs comme le test de marche de six minutes (6MWT).En mai 2013, une équipe anglosaxone a publié dans deux articles une analyse de la pertinence du test de marche de 6 minutes (6MWT) en tant que critère d’évaluation dans les groupes placebo et dans les groupes traités de l’essai ataluren. L’ataluren, une molécule qui permet la poursuite de la synthèse de la dystrophine malgré une mutation non-sens, a été testé chez 174 garçons atteints de DMD pendant 48 semaines. Le test 6MWT a été réalisé toutes les 6 semaines pendant 48 semaines.L’analyse des résultats des 57 patients sous placebo apporte des données sur l’histoire naturelle de la maladie. Il en ressort que le test 6MWT pendant 48 semaines est un bon paramètre de prédiction de la perte de la marche : la perte de marche a été observée uniquement chez les patients qui n’étaient pas capables de marcher plus de 325 mètres au début de l’essai. L’analyse des résultats des groupes traités ont montré que le test 6MWT est un test fiable, reproductible, bien toléré et qui s’avère être un bon critère d’évaluation dans les essais qui visent à ralentir la perte de la marche et la progression de la maladie.
The 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study.
McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Florence J, Eagle M, Gappmaier E, Glanzman AM; for the PTC124GD007DMD Study Group, Spiegel R, Barth J, Elfring G, Reha A, Peltz S.
Muscle Nerve. 2013 (Mai). Doi : 10.1002/mus.23902. [Epub ahead of print]
The 6-minute walk test and other clinical endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study.
McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Florence J, Eagle M, Gappmaier E, Glanzman AM; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group, Spiegel R, Barth J, Elfring G, Reha A, Peltz SW.
Muscle Nerve. 2013 (Mai). Doi : 10.1002/mus.23905. [Epub ahead of print]
