Dans un communiqué de presse datant du 27 juin, la société pharmaceutique GlaxoSmithKline (GSK) a annoncé que le drisapersen (GSK 2402968/PRO051), un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 51 dans la dystrophie musculaire de Duchenne et actuellement en essai clinique de phase III, venait de recevoir la désignation d’ « avancée thérapeutique majeure » (« breakthrough therapy designation ») par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.Cette désignation constitue l’un des programmes proposés par la FDA qui permet d’accélérer la procédure en vue d’une autorisation de mise sur le marché.Pour le drisapersen, elle s’appuie sur les résultats préliminaires obtenus par ce candidat médicament dans l’essai de phase II qui ont été présentés à Cold Spring Harbor en Avril 2013. En savoir plus :> Communiqué de GSK > Les programmes de la FDA pour accélérer la recherche
