La myasthénie auto-immune est une des maladies neuromusculaires acquises les plus fréquentes chez l’adulte. Elle est due principalement à l’action d’auto-anticorps dirigés contre un des éléments protéiques de la jonction neuromusculaire. Responsable de déficits, souvent fluctuants, de la musculature oculaire et/ou bulbaire, elle peut être à l’origine d’une morbidité importante. Le traitement repose habituellement sur les anticholinestérasiques associés, le plus souvent, à une corticothérapie et/ou à un immunosuppresseur. Dans 10% des cas de myasthénie, les traitements précédents s’avèrent inefficaces, d’où le qualificatif de « réfractaire ».Dans un article publié en février 2013, des spécialistes américains rapportent les résultats encourageants d’un essai conduit en double aveugle et en cross-over avec l’eculuzimab. Ce nouvel anticorps monoclonal agit comme un inhibiteur de l’activation du complément, un mécanisme également mis en cause dans la physiopathologie de la myasthénie. Dans cet essai, 14 patients adultes atteints d’une forme sévère de myasthénie réfractaire ont été divisés en deux groupes. Pendant les 16 premières semaines, le groupe traité a reçu l’eculuzimab en perfusion. Après un intervalle de 5 semaines, le même groupe n’a reçu que le placebo et a continué d’être évalué. Le bénéfice sur le score myasthénique quantitatif a été statistiquement significatif. Le traitement a été bien toléré dans l’ensemble.
A randomized, double-blind, placebo-controlled phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis.
Howard JF Jr, Barohn RJ, Cutter GR, Freimer M, Juel VC, Mozaffar T, Mellion ML, Benatar MG, Farrugia ME, Wang JJ, Malhotra SS, Kissel JT; the MG Study Group.
Muscle Nerve. 2013 (Mar). Doi : 10.1002/mus.23839. [Epub ahead of print]
