La myopathie de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant. Due à l’absence, génétiquement déterminée, de dystrophine, elle entraine un déficit musculaire progressif associé, à terme, à de complications cardiaques et respiratoires. Même s‘il ne s’agit que d’une approche palliative, le traitement par stéroïdes apporte des bénéfices fonctionnels substantiels (prolongation de la marche de deux ans en moyenne). Malgré des effets secondaires et une réponse individuelle variable, la corticothérapie s’est imposée comme un traitement de première ligne. Les modalités du traitement (âge de début, dosage, date d’arrêt) restent encore discutées.Dans un article publié en décembre 2012, les cliniciens du reséau North-Star spécialisé dans la prise en charge de la DMD font le point à partir des données cliniques de 360 enfants atteints de DMD bénéficiant d’une corticothérapie sur une durée prolongée (jusqu’à 4 ans). Ils ont comparé les deux protocoles les plus fréquemment utilisés (administration quotidienne de prednisone vs administration en alternance 10 jours avec / 10 jours sans). Le bénéfice fonctionnel est clairement à l’avantage du premier mais au prix d’effets secondaires non négligeables. Les auteurs estiment que le choix peut/doit se faire, avec les parents, en toute connaissance de cause. On notera que seule une minorité de patients DMD anglais (<10 %) ne sont pas sous stéroïdes.
Long-term benefits and adverse effects of intermittent versus daily glucocorticoids in boys with Duchenne muscular dystrophy.
Ricotti V, Ridout DA, Scott E, Quinlivan R, Robb SA, Manzur AY, Muntoni F; on behalf of the NorthStar Clinical Network; Dubowitz Neuromuscular Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust, London.
J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2012 (Dec). [Epub ahead of print]
