En juin 2011, une collaboration européenne a publié les résultats obtenus lors de l’essai DELPHI, un essai de phase IIa, en double aveugle, randomisé et contrôlé dont le but a été d’évaluer la tolérance et l’efficacité de l’idébénone chez 21 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet essai a montré que l’idébénone à la dose de 450 mg par jour était bien toléré et aurait un effet sur les fonctions cardiaque et respiratoire.Comme certains patients inclus dans l’essai DELPHI étaient également traités par corticoïdes, les auteurs ont réalisé une analyse post-hoc pour étudier les effets de l’association de corticoïdes à l’idébénone sur la fonction respiratoire. Cette analyse post-hoc a montré que l’effet bénéfique de l’idébénone a été significativement plus élevé chez les patients n’ayant pas reçu de corticoïdes.Ces résultats ont été pris en compte dans le design de l’essai DELOS, un essai de phase III, qui évalue l’efficacité, l’innocuité et la tolérance de 900 mg/j d’idébénone pendant un an chez 240 patients atteints de DMD, âgés de 10 à 18 ans.
Effects of glucocorticoids and idebenone on respiratory function in patients with duchenne muscular dystrophy.
Buyse GM, Goemans N, van den Hauwe M, Meier T.
Pediatr Pulmonol. 2012 Nov 5. doi: 10.1002/ppul.22688. [Epub ahead of print]
