Des chercheurs de l’Institut de Myologie et de Généthon font état de travaux pionniers dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- ils sont partis du constat que les fibres musculaires des patients atteints de DMD et de leurs homologues murins présentaient des anomalies lysosomales,
- celles-ci s’accompagnent également d’une surexpression de Galectine-3, une protéine clé dans le fonctionnement du lysosome,
- en utilisant du tréhalose, un discaccharide protecteur du lysosome, en complément d’une thérapie génique (micro-dystrophine), ils ont obtenu une bien meilleure efficacité de cette dernière.
